Erbkrankheiten: Gentherapie hilft bei Mäusen gegen eine Bluterkrankheit
Hämophilie B ist ein Form der Bluterkrankheit, bei der zu wenig vom Gerinnungsfaktors IX gebildet wird. Die Ursache dafür ist ein defektes Gen, welches auch als Ansatzpunkt für die Therapie dient. Die Symptome konnten bei den Mäusen ohne Nebenwirkungen beseitigt werden. Doch wie hat man das gemacht?
Wissenschaftler benutzen ein biologisches Genom-Editierenzym, mit dem sich Gen-Sequenzen in einem Genom ersetzen lassen. Zinkfingernukleasen (ZNF) verursachen an bestimmten Stellen der DNA einen Doppelstrangbruch, der von Reparaturenzymen behoben wird. Dabei benötigen letztere aber eine Vorlage.
Gibt man ihnen dabei eine Sequenz ohne Mutation vor, verschwindet der Defekt im reparierten Gen. Die Forscher spritzten im Versuch ZNF samt Sequenzvorlage in die Leber der Mäuse. Es werden dabei zwar nicht alle Zellen repariert, aber die Blutgerinnung kann sich trotzdem normalisieren.
50
