Erbliche Blutkrankheit mit Gentherapie besiegt: Viren schleusen Gen in Zelle ein
Beta-Thalassämie ist eine erbliche Blutkrankheit, bei der der Betroffene kein Beta-Globin produzieren kann. Dieses Protein ist aber ein Bestandteil von Hämoglobin, dem roten Blutfarbstoff. Ein 19-Jähriger, der diese Krankheit hat, konnte mit einer Gentherapie scheinbar geheilt werden.
Er ist bereits seit 21 Monaten ohne Bluttransfusionen ausgekommen, die bis zur Therapie überlebenswichtig, aber auch organschädigend waren. Bei dem Verfahren wurden Stammzellen aus dem Knochenmark des Erkrankten entnommen und in Kulturflaschen herangezüchtet. Darin wurden ebenfalls die Gene repariert.
Dazu wurden DNA-Sequenzen, die den Bauplan von Beta-Globin enthalten, in die Kerne der isolierten Stammzellen eingeschleust und eingebaut. Die "DNA-Schmuggler" waren in diesem Fall Lentiviren. Allerdings ist diese Methode riskant, so kam es auch in diesem Fall zu einer Schädigung eines anderen Gens.
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