Neue Gentherapie gegen Hämophilie
Auf einem Treffen der 'American Society of Gene Therapy' haben Wissenschaftler eine neue Gentherapie gegen Hämophilie A (Bluterkrankheit) vorgestellt, welche an Mäusen bereits erfolgreich getestet wurde.
Blutern fehlt das als Faktor VIII bekannte Blutgerinnungsmittel fast gänzlich, was auf einen Gendefekt zurückzuführen ist. Bei der neuen Methode wird einfach defektes Genmaterial durch neues, funktionsfähiges ersetzt.
So konnte die Konzentration des Faktor VIII bei den getesteten Mäusen von unter einem auf bis zu 20% des Normalwertes erhöht werden, was zu einer viel besseren Blutgerinnung führte.
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