Bluter - Eine Gentherapie könnte ihnen helfen
Einer unter 5.000 Männer leidet unter der Hämophilie, der Bluterkrankheit.
Es ist die Folge eines Gendefekts. Ihnen fehlt das Protein das für die Blutgerinnung verantwortlich ist.
Heutzutage müssen die Erkrankten sich regelmäßig spritzen, um das fehlende Protein zu ersetzen. Forscher der Harvard Universität haben eine Gentherapie entwickelt, bei der nur noch ein einziges Mal gespritzt werden muss.
Sie ist bei der Testbehandlung, der Variante A, zu 100% erfolgreich gewesen. In einigen Jahren könnte sie die erste einsetzbare Gentherapie sein. Bisher konnten sich nur 20% der Betroffenen die teuren Medikamente leisten.
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